ladies Rares

4 Juin 2015

La FDA accorde l’appellation de découverte capitale à l’olipudase alfa de Genzyme

- Une enzymothérapie substitutive expérimentale pour le traitement des manifestations non neurologiques qui caractérisent la maladie de Niemann-Pick de type B -

 

La FDA accorde l’appellation de découverte capitale à l’olipudase alfa de Genzyme
- Une enzymothérapie substitutive expérimentale pour le traitement des manifestations non neurologiques qui caractérisent la maladie de Niemann-Pick de type B -

Paris – Le 4 juin 2015 – Sanofi et sa filiale Genzyme annoncent aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé l’appellation de découverte capitale à l’olipudase alfa. Cette enzymothérapie substitutive expérimentale est développée dans le traitement des patients présentant des manifestations non neurologiques d’un déficit en sphingomyélinase acide lysosomale (ASMD), aussi connu sous le nom de maladie de Niemann-Pick de type B, par opposition au type A, caractérisé par des implications neurologiques. La maladie de Niemann-Pick est une maladie grave et mortelle due à un déficit de l’activité de l’enzyme sphingomyélinase acide. Ce défaut est responsable de la surcharge des cellules en sphingomyéline. Il n’existe à l’heure actuelle aucun traitement approuvé pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type B.

L’appellation de découverte capitale est destinée à accélérer le développement et les étapes réglementaires pour de nouveaux médicaments expérimentaux destinés au traitement de certaines maladies considérées comme graves ou potentiellement mortelles. Pour obtenir cette appellation, il importe de fournir des données cliniques préliminaires attestant de l’amélioration notable d’un critère d’évaluation clinique significatif par rapport aux autres traitements existants. L’appellation de découverte capitale est différente des autres mécanismes dont dispose la FDA pour accélérer le développement et l’évaluation des médicaments et permettra une collaboration étroite entre Genzyme et la FDA dans le cadre du programme de développement de l’olipudase alfa.

L’olipudase alfa est développée par Genzyme pour le traitement potentiel du déficit fondamental à l’origine de la maladie. La substitution de l’enzyme natif défectueux ou déficient par l’olipudase alfa permet d’éliminer la sphingomyéline dont l’accumulation est responsable des manifestations cliniques de la maladie de Niemann-Pick de type B.

L’appellation de découverte capitale repose sur les données d’une étude de phase 1b de l’olipudase alfa, aujourd’hui terminée. Les résultats obtenus chez cinq patients adultes atteints d’une maladie de Niemann-Pick de type B non neuropathique ont été présentés au Congrès mondial du Réseau des maladies lysosomales en février 2015. Les données présentées sur la tolérance de doses répétées, le profil pharmacodynamique et l’efficacité exploratoire de l’olipudase alfa justifient la poursuite de son développement, à titre expérimental, dans le traitement des manifestations non neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type B.

Genzyme a commencé à recruter des patients pour une étude de phase 1/2 pédiatrique et prépare l’inclusion d’adultes dans une étude de phase 2/3 prévue au deuxième semestre de 2015. Pour plus d’information, prière de consulter le site : http://clinicaltrials.gov.

« Les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type B présentent un important besoin médical non satisfait et nous espérons que le développement de l’olipudase alfa aboutira à un traitement qui leur sera efficace », a déclaré le Dr Richard Peters, Ph.D., Responsable de l’Unité Maladies Rares Globale de Genzyme. « Nous apprécions l’aide que la FDA apporte à ce programme important, nous donnant l’opportunité d’utiliser une voie de développement de médicament accélérée pour l’olipudase alfa et donnant espoir aux patients atteints d’une maladie chronique, évolutive et invalidante. »