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29/12/2016

Cerdelga®, nouveau traitement oral de première intention pour les patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, est désormais disponible

 

Cerdelga®, nouveau traitement oral de première intention pour les patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, est désormais disponible

Saint-Germain-en-Laye, France le 20 décembre 2016 – Sanofi Genzyme met à la disposition des professionnels de santé et des patients, Cerdelga® (éliglustat), une nouvelle option thérapeutique sous forme orale pour les patients atteints d’une maladie lysosomale, rare, génétique, chronique et grave : la maladie de Gaucher de type 1.

Cerdelga® est un inhibiteur puissant et spécifique de la glucosylcéramide synthase, enzyme qui synthétise le glucosylcéramide, en excès dans la maladie de Gaucher. Ce médicament est indiqué pour le traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, qui sont métaboliseurs lents, métaboliseurs intermédiaires ou métataboliseurs rapides du cytochrome 2D6 (CYP2D6).
Cerdelga® est un médicament à prescription hospitalière qui a obtenu son AMM européenne le 19 janvier 2015, puis son remboursement en France et la fixation de son prix publié au Journal Officiel, le 9 novembre dernier.

Efficacité et sécurité d’emploi
Cerdelga® a bénéficié du plus important programme de développement clinique réalisé dans la maladie de Gaucher de type 1, avec près de 400 patients traités dans 29 pays et jusqu’à 6,5 ans de recul.

  • L’étude de Phase 3 ENGAGE (étude retenue à l’AMM) a démontré l’efficacité et la sécurité d’emploi de Cerdelga® (versus placebo) chez 40 patients atteints de la maladie de Gaucher non traités.
  • L’étude de Phase 3 ENCORE (étude retenue à l’AMM), a mis en évidence l’efficacité et la sécurité d’emploi de Cerdelga® (versus le comparateur actif Cerezyme®) chez 159 patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1, préalablement stabilisés sous enzymothérapie substitutive.

Une simplicité de prise

Cerdelga® se présente sous la forme d’une gélule. La posologie de Cerdelga® est adaptée en fonction du profil métaboliseur du CYP2D6 : une gélule, à prendre une fois (pour les métaboliseurs lents) ou deux fois (pour les métaboliseurs intermédiaires et rapides) par jour.

Une innovation attendue par les patients

Cerdelga® forme orale peut représenter pour les patients et les médecins une réponse à des besoins thérapeutiques non satisfaits dans la maladie de Gaucher de type 1, en termes d’autonomie et de qualité de vie.

La maladie de Gaucher

En France, environ 500 personnes sont atteintes de la maladie de Gaucher (données issues du Registre National de la maladie de Gaucher). Cette maladie multisystémique, qui touche plusieurs tissus et /ou organes, entraîne l’apparition de symptômes très variables, pouvant survenir à tout âge : augmentation du volume de la rate et du foie, diminution du taux de plaquettes et de globules rouges et atteintes osseuses (douleurs, fractures et déformations). La maladie de Gaucher est une maladie sous diagnostiquée avec parfois un retard au diagnostic de 7 à 15 ans, responsable de complications. Pour en savoir plus : www.gaucherfrance.fr, site dédié aux patients atteints de la maladie de Gaucher et à leurs proches pour gérer leur quotidien et être acteur de leur santé.

Sanofi Genzyme, un engagement et une expertise indéfectibles pour les patients atteints de la maladie de Gaucher

Pionnier dans les maladies rares, Sanofi Genzyme s’engage, depuis plus de 35 ans, à faire connaître la maladie de Gaucher et à fédérer une communauté pluridisciplinaire centrée sur cette maladie. « Il y a plus de vingt ans, Genzyme proposait le premier traitement au monde pour la maladie de Gaucher. Nous sommes fiers de poursuivre dans cette voie et de continuer à améliorer la vie des patients atteints de la maladie de Gaucher par nos recherches en cours et le développement de nouveaux traitements », a indiqué le Dr David Meeker, Directeur Général de la GBU Sanofi Genzyme.