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22 Mars 2016

Cerdelga 1er traitement oral de 1ère intention

 

Cerdelga 1er traitement oral de 1ère intention

Une alternative par voie orale à l’enzymothérapie substitutive pour les patients  adultes  atteints de la  maladie  de  Gaucher  de type  1 (MG1)

La maladie de Gaucher  est  une  maladie  génétique  qui  touche  moins  de 10 000 personnes dans 
le monde.

Rare et héréditaire, elle  est  due  à  un  déficit  en  une  enzyme  lysosomale, la glucocérébrosidase (ou B- glucosidase acide).
La forme la plus courante de la maladie de Gaucher, celle de type 1 (forme  non neurologique, plus de 90 % des cas) est une pathologie grave et sous-diagnostiquée, entraînant, outre les atteintes cliniques, une morbidité certaine et une dégradation  de la qualité de vie….